青科沙龙第85期 | NCB-溶酶体功能障碍的天然免疫感知机制和致病机理研究
溶酶体贮积症(LSDs)是一种以遗传和代谢性溶酶体功能障碍为特征的60多种退行性疾病，具有相当大的健康和经济负担。然而，由于溶酶体缺陷导致功能细胞进行性死亡的机制仍然不完全清楚，并且缺乏针对LSDs的广谱治疗方法。
这种信号是由神经元中dsDNA和DNA传感器cGAS的过度细胞质聚集引发的。基因消融cGAS或STING，用DNA酶消化神经元胞质dsDNA，修复神经元溶酶体功能障碍，可减轻Sandhoff病、Fabry病和niemmann-pick病的症状，显著减少神经元损失。因此，该研究确定了介导多种LSDs发病机制的普遍机制，揭示了溶酶体缺陷与先天免疫之间的内在联系，并提出了治疗LSDs的统一策略。
这种信号是由神经元中dsDNA和DNA传感器cGAS的过度细胞质聚集引发的。基因消融cGAS或STING，用DNA酶消化神经元胞质dsDNA，修复神经元溶酶体功能障碍，可减轻Sandhoff病、Fabry病和niemmann-pick病的症状，显著减少神经元损失。因此，该研究确定了介导多种LSDs发病机制的普遍机制，揭示了溶酶体缺陷与先天免疫之间的内在联系，并提出了治疗LSDs的统一策略。